Terapia-alueet

Teknologiamme ja terapia-alueet

Ainutlaatuinen polku hermoston rappeumasairauksien hoitojen kehittämiseen

Hermoston rappeumasairaudet syntyvät, kun hermosolut rappeutuvat asteittain ja lopulta kuolevat. Moniin hermoston rappeumasairauksiin ei ole taudin kulkuun vaikuttavaa hoitoa. Kansainvälisen lääketeollisuuden -vuosien ahkerasta työstä huolimatta menestys on ollut rajallista. BioArcticin tutkimus ja kehitys keskittyvät niihin hermoston rappeumasairauksiin, jotka johtuvat yksittäisten proteiinien vioista ja aiheuttavat proteiinien virheellisen laskostumisen ja kertymisen. Ajan myötä yksittäisten hermosolujen sisällä ja ympärillä kehittyy yhä toksisempi ympäristö, mikä estää solujen normaalia toimintaa ja lopulta johtaa solukuolemaan. 

Ainutlaatuisen lääkekehitysteknologiamme ansiosta meillä on uusia terapeuttisia kohteita, jotka voivat johtaa uudenlaisiin hoitoihin Alzheimerin tautiin, Parkinsonin tautiin, amyotrofiseen lateraaliskleroosiin (ALS) ja useisiin muihin sairauksiin. Meillä on käynnissä monipuolisesti projekteja eri kehitysvaiheissa. Tämä tarjoaa vahvan perustan arvon luomiseen potilaille, terveydenhuollon ammattilaisille ja yhteiskunnalle.

Alzheimerin tauti

Suomessa on yli 150 000 ihmistä, joilla on diagnosoitu muistisairaus, ja vuosittain diagnosoidaan noin 23 000 uutta tapausta. Elinajanodotteen kasvaessa ja väestön ikääntyessä on todennäköistä, että yhä useammat ihmiset sairastuvat. Vuoteen 2040 mennessä muistisairaita on lähes 250 000. 1

Alzheimerin tauti on hermoston rappeumasairaus, joka vaikuttaa miljooniin potilaisiin ja heidän perheisiinsä maailmanlaajuisesti. Vaikka sekä nuoremmat että vanhemmat henkilöt voivat sairastua Alzheimeriin, yleisimmin sairaus liittyy ikääntymiseen.2

Alzheimerin tauti on muistisairauden syy vähintään 60 %:ssa kaikista tapauksista. Alzheimerin tauti on hitaasti ja tasaisesti etenevä aivosairaus, joka vaurioittaa peruuttamattomasti aivojen hermoverkkojen toimintaa.

Aivojen muutokset alkavat kauan ennen kuin oireet voidaan havaita. Useimmilla henkilöillä tapahtumamuistin, mieleen painamisen ja mieleen palauttamisen vaikeudet ovat taudin ensimmäisiä ja keskeisiä oireita, mutta alkuvaiheessa oireet voivat olla myös epämääräisiä. Ajan myötä useat tiedonkäsittelyn toiminnot, kuten kielen tuottaminen ja ymmärtäminen, tietoisuus ajasta ja paikasta sekä arviointikyky heikentyvät, mikä heikentää potilaan toimintakykyä ja tekee päivittäisestä elämästä haastavampaa. Tautiin liittyy myös käyttäytymisen muutoksia ja erilaisia neuropsykiatrisia oireita, kuten ahdistuneisuutta, harhaluuloisuutta ja levottomuutta. 2 

Lääketeollisuus ja akateeminen maailma ovat kehittäneet Alzheimerin tautiin lääkkeitä useiden vuosikymmenten ajan onnistumatta löytämään tehokasta hoitoa. Tähän mennessä potilaat ovat saaneet hoitoja, jotka lievittävät tilapäisesti oireita. Viimeisen vuosikymmenen aikana tärkeät tieteelliset löydökset ovat luoneet pohjan uudelle hoitojen aikakaudelle, jolloin hoito voisi kohdistua taudin juurisyihin. BioArctic on ylpeä osallistuessaan tutkimuksellaan taisteluun Alzheimerin tautia vastaan, tavoitteenaan kehittää hoitoja, jotka voivat pysäyttää taudin ennen sen kehittymistä. 

ALS – Amyotrofinen lateraaliskleroosi

Suomessa arviolta 350 henkilöä sairastaa harvinaista tautia nimeltään amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS). ALS on etenevä liikehermojen sairaus, joka vahingoittaa hermosoluja selkäytimessä ja aivoissa. Sairaus vaikuttaa kehon lihaksia ohjaaviin hermosoluihin eli motoneuroneihin, jolloin tahdonalainen lihaksisto menettää voimansa, surkastuu ja heikkenee. ALSin keskimääräinen puhkeamisikä on noin 60 vuotta, mutta tautia esiintyy myös nuoremmilla ja vanhemmilla ihmisillä. Keskimääräinen elinajanodote diagnoosin jälkeen on noin 3–5 vuotta, mutta taudin kulku voi vaihdella laajasti potilaasta toiseen.3  

Tautiin ei ole onnistuttu kehittämään lääkkeitä, ja tarve uusille ja tehokkaille hoidoille on suuri. BioArcticin ALS-tutkimusohjelma keskittyy taudissa keskeiseen TDP-43-proteiiniin. Tavoitteenamme on kehittää hoitoja, jotka voisivat hidastaa taudin etenemistä.  

Parkinsonin tauti 

Parkinsonin tauti on etenevä keskushermoston sairaus, jossa liikeoireet ovat vallitsevia. Tauti diagnosoidaan yleensä potilailla heidän kuudennen vuosikymmenensä aikana, ja noin yksi prosentti Suomen yli 60-vuotiaasta väestöstä sairastaa Parkinsonin tautia. 5 

Parkinsonin taudissa aivoissa dopamiini-välittäjäainetta vapauttavat hermosolut tuhoutuvat ja kuolevat. Taudissa keskeisessä roolissa on proteiini nimeltä alfasynukleiini, jota kertyy näihin hermosoluihin muodostaen niin kutsuttuja Lewyn kappaleita, joita tavataan myös muissa hermoston rappeumasairauksissa, kuten kuten Lewyn kappale -taudissa ja Alzheimerin taudissa. 4, 5

Parkinsonin taudin alkuvaiheen oireisiin kuuluvat usein vähentynyt uni, ummetus, lievä vapina yhdessä käsivarressa tai heikentynyt hajuaisti. Taudin edetessä vapina pahenee, liikkeet hidastuvat, tasapaino heikkenee ja kehon lihakset jäykistyvät. Tyypillisesti tila kehittyy hitaasti, 15–20 vuoden aikana. Muita oireita, kuten tiedonkäsittelyn ongelmia ja aistiharhoja, voi esiintyä taudin myöhemmissä vaiheissa. Tautiin on olemassa lääkkeettömiä ja lääkkeellisiä hoitoja, jotka helpottavat liikeoireita. Hoidot kuitenkin menettävät tehoaan taudin edetessä, eikä taudin etenemistä estävää hoitoa ole. 4, 5  

Taudin yleisyyden ja vakavuuden sekä tehokkaiden lääkkeiden puutteen vuoksi tarve uusille ja tehokkaille hoidoille on merkittävä. BioArctic keskittyy kehittämään lääkkeitä, joiden vaikutus kohdentuu taudissa keskeiseen alfasynukeliini-proteiiniin ja jotka voisivat sitä kautta vaikuttaa taudin etenemiseen.  


1. Roitto ym. (2024) Duodecim in press
2. Muistisairaudet. Käypä hoito -suositus (2021). Suomalaisen Lääkäriseuran Duodecimin, Societas Gerontologica Fennican, Suomen Geriatrit -yhdistyksen, Suomen Neurologisen Yhdistyksen, Suomen Psykogeriatrisen Yhdistyksen ja Suomen Yleislääketieteen Yhdistyksen asettama työryhmä. Helsinki: Suomalainen Lääkäriseura Duodecim. Saatavilla internetissä: www.kaypahoito.fi, (viitattu 19.1.2024)
3. ALS (amyotrofinen lateraaliskleroosi) – motoneuronisairaus, Lääkärikirja Duodecim7.2.2023 https://www.terveyskirjasto.fi/dlk01093 (viitattu 31.1.2024)
4. Parkinsonin tauti. Käypä hoito -suositus. Suomalaisen Lääkäriseuran Duodecimin ja Suomen Neurologisen yhdistyksen asettama työryhmä. Helsinki: Suomalainen Lääkäriseura Duodecim, 2022. Saatavilla internetissä: www.kaypahoito.fi, (viitattu 19.1.2024)
5. Parkinsonin tauti. Lääkärikirja Duodecim 8.2.2023 https://www.terveyskirjasto.fi/dlk00055, (viitattu 31.1.2024)